علاج جيني

في إنجاز طبي غير مسبوق، تمكّن علاج جيني جديد من مساعدة مراهق يبلغ من العمر 14 عامًا، مصاب بنوع نادر وشديد من الصرع، على المشي بشكل مستقل لأول مرة في حياته.

نُشرت نتائج الدراسة، التي قادها فريق دولي من الباحثين بجامعة كاليفورنيا ومعهد رادي لطب الجينوم في الولايات المتحدة، في مجلة «Nature Medicine» بتاريخ 21 يوليو 2026. العلاج استهدف طفرة في جين SCN2A المسؤول عن تنظيم أيونات الصوديوم في الدماغ، والذي يسبب «اعتلال الدماغ النمائي والصرعي». يعتمد العلاج على جزيئات صناعية تسمى «الأوليغونوكليوتيدات المضادة للحساسية الانتقائية للأليل» لتعطيل الجين المتحور مع الحفاظ على النسخة السليمة، ما أظهر تحسنًا كبيرًا في نوبات الصرع وتطور المهارات الحركية للطفل والمراهق الذي تلقى العلاج.

في إنجاز طبي لافت بتاريخ 17 يوليو 2026، نجح باحثون من جامعة أوريغون الأمريكية في تطوير جسيمات نانوية مغطاة بسكر «المانوز»، قادرة على عبور الحاجز الدموي الدماغي بكفاءة أعلى 9.9 مرات لعلاج الورم الأرومي الدبقي.

الدراسة المنشورة في دورية «Controlled Release» العلمية، أوضحت أن تغليف الجسيمات النانوية بسكر المانوز مكنها من الارتباط بناقل الجلوكوز GLUT1، مما سمح لها بالتراكم داخل الورم. وقد أدى هذا النهج إلى انخفاض متوسط حجم الورم من 52% إلى 2.3% فقط، مع زيادة في متوسط مدة البقاء بنسبة 50% تقريباً، من 33 يوماً إلى 49 يوماً، دون تسجيل سمية ملحوظة في الأعضاء الرئيسية.

في إنجاز طبي واعد، نجح باحثون في تطوير منصة علاج جيني جديدة تستهدف ضمور العضلات الدوشيني، وهو مرض وراثي خطير، مما أدى إلى استعادة إنتاج بروتين «الديستروفين» في نماذج الفئران المصابة.

الدراسة، المنشورة في مجلة «Nature Biomedical Engineering» بتاريخ 15 يونيو 2026، كشفت أن النظام العلاجي الجديد استهدف الخلايا العضلية الهيكلية بدقة، مما حسن من قوة ووظائف العضلات في النماذج الحيوانية. تكمن أهمية هذا الإنجاز في معالجة السبب الرئيسي للمرض، وهو غياب بروتين الديستروفين، بدلاً من التركيز على الأعراض. أكد الباحثون أن هذه التقنية تمتاز بكونها أكثر أماناً وفعالية من الطرق التقليدية التي تعتمد على النواقل الفيروسية، ولكنها ما زالت في مراحلها ما قبل السريرية، وتتطلب المزيد من الدراسات قبل التجارب البشرية.