في إنجاز طبي غير مسبوق، تمكّن علاج جيني جديد من مساعدة مراهق يبلغ من العمر 14 عامًا، مصاب بنوع نادر وشديد من الصرع، على المشي بشكل مستقل لأول مرة في حياته.
هذا التطور يفتح آفاقًا جديدة لمعالجة الاضطرابات العصبية الوراثية التي كانت تُعد مستعصية، مما يمنح الأمل لآلاف المرضى وعائلاتهم حول العالم.
نُشرت نتائج الدراسة، التي قادها فريق دولي من الباحثين بجامعة كاليفورنيا ومعهد رادي لطب الجينوم في الولايات المتحدة، في مجلة «Nature Medicine» بتاريخ 21 يوليو 2026. العلاج استهدف طفرة في جين SCN2A المسؤول عن تنظيم أيونات الصوديوم في الدماغ، والذي يسبب «اعتلال الدماغ النمائي والصرعي». يعتمد العلاج على جزيئات صناعية تسمى «الأوليغونوكليوتيدات المضادة للحساسية الانتقائية للأليل» لتعطيل الجين المتحور مع الحفاظ على النسخة السليمة، ما أظهر تحسنًا كبيرًا في نوبات الصرع وتطور المهارات الحركية للطفل والمراهق الذي تلقى العلاج.