علاج جيني جديد يوقف ضمور العضلات الدوشيني
في إنجاز طبي واعد، نجح باحثون في تطوير منصة علاج جيني جديدة تستهدف ضمور العضلات الدوشيني، وهو مرض وراثي خطير، مما أدى إلى استعادة إنتاج بروتين «الديستروفين» في نماذج الفئران المصابة.
هذا التطور قد يمثل نقطة تحول حاسمة لآلاف المصابين بضمور العضلات الدوشيني حول العالم، ويفتح آفاقاً جديدة لعلاجات أكثر فعالية للأمراض العضلية الوراثية المستعصية.
الدراسة، المنشورة في مجلة «Nature Biomedical Engineering» بتاريخ 15 يونيو 2026، كشفت أن النظام العلاجي الجديد استهدف الخلايا العضلية الهيكلية بدقة، مما حسن من قوة ووظائف العضلات في النماذج الحيوانية. تكمن أهمية هذا الإنجاز في معالجة السبب الرئيسي للمرض، وهو غياب بروتين الديستروفين، بدلاً من التركيز على الأعراض. أكد الباحثون أن هذه التقنية تمتاز بكونها أكثر أماناً وفعالية من الطرق التقليدية التي تعتمد على النواقل الفيروسية، ولكنها ما زالت في مراحلها ما قبل السريرية، وتتطلب المزيد من الدراسات قبل التجارب البشرية.